神経栄養性角膜炎：ドンペが提出したCenegermin点眼薬（Oxervate®）の市販承認申請をEMAが受理

• Oxervate®は中等度および重度の成人神経栄養性角膜炎患者の治療薬として研究され、承認されれば本適応症で初のバイオ医薬品となる。
• 神経栄養性角膜炎は人口1万人当たり5人未満¹が罹患する希少な眼疾患で、本疾患の主因である神経障害を直接治療するために使用きる承認済みの医薬製品は現在のところ存在しない。
• EMAのCOMPより神経栄養性角膜炎を治療するための希少疾病用医薬品に指定されたOxervate®の市販承認申請の審査は、迅速審査の対象となる見通し。迅速審査は、有効な治療選択肢が存在しない深刻な疾患を治療できる医薬品に与えられるオプション。

ミラノ--(BUSINESS WIRE)---- （ビジネスワイヤ） -- バイオ医薬品企業のドンペは、欧州医薬品庁（EMA）に提出した点眼薬Oxervate®の登録申請が受理されたと発表しました。Oxervate®は中等度および重度の神経栄養性角膜炎の成人患者を治療する医薬品です。

EMAによる受理は、Oxervate®の市販承認を取得するため、提出書類の科学審査手続きが開始されることを意味します。本医薬品は、2015年にEMAの希少疾病用医薬品委員会（COMP）より神経栄養性角膜炎の治療を目的とした希少疾病用医薬品の指定を受けています。本薬の有効成分であるCenegerminは、ノーベル賞を受賞したリータ・レーヴィ＝モンタルチーニが発見したヒト神経成長因子（NGF）の組み換え体です。これはヒトの体内で自然に産生されるタンパク質で、神経細胞の発生・維持・生存を担っています²。

本治験薬は、中等度および重度の神経栄養性角膜炎患者を対象に試験が行われています。神経栄養性角膜炎はまれな変性眼疾患で、人口1万人当たり5人未満³が罹患し、角膜上皮の損傷と角膜知覚の喪失をもたらします。最重症型では角膜の潰瘍・融解・穿孔をもたらす場合があり、患者の視認能力が損なわれます⁴。角膜のウイルス感染⁵、眼外傷、化学やけどや化学的損傷、角膜手術⁶、さらに糖尿病といった全身症状⁷など、さまざまな臨床症状が神経栄養性角膜炎の原因となり得ます。

EMAは本疾患の深刻さ、患者にとって有効な治療選択肢の不在、本製品の革新的な特質を考慮し、最初の段階から提出書類の迅速審査を行うことを決定しました。

ドンペのEugenio Aringhieri最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「当社の研究開発の道筋でこのように重要なブレークスルーを発表できることを誇りに思います。承認された場合、この治療選択肢はドンペが開発した初のバイオテクノロジー製品となり、神経栄養性角膜炎患者の管理に恩恵をもたらすことになります。当初からこのプロジェクトの価値を信じていた非凡なチームの情熱と傾倒の成果が証明されたことを意味します。当社による日々の傾倒は常に、未充足の健康ニーズに対する革新的な回答の発見に傾注することにあります。当社は今後も、規制当局が求める情報のすべてを提供し、本医薬品を可能な限り早く提供できるようにしたいと思います。」

ドンペのSergio Dompé 会長は、次のように説明しています。「この神経成長因子を、発見から将来の有望な治療薬へと初めて導いたことは、当社とわが国の製薬企業の研究努力をさらに裏付けるものです。イタリアの強みを明らかに示す大きな成果です。私が今、心に抱いて感謝するのは、研究者チームの全体です。それぞれの役割に従い、国際レベルでこのプロジェクトに参加し、この新薬の開発に大きく貢献しましたが、特にリータ・レーヴィ＝モンタルチーニ教授はその独創的な直感で本研究への道を切り開きました。私が言及している研究は、教授がノーベル賞を受賞することになった神経成長因子に関するものです。」

ドンペについて

ドンペはイタリアの大手バイオ医薬品企業の一角を占めており、社会的影響の大きな疾患と、多くの場合に不治性の疾患のための革新的な医薬品ソリューションの開発に傾注しています。ドンペはミラノに本社を置き、糖尿病、臓器移植、眼科疾患、腫瘍など、未充足の治療ニーズがある分野に研究活動を集中させています。アブルッツォ州ラクイラの工業センターにあるバイオテクノロジー施設は、その卓越性で世界的に知られ、世界の約40カ国の市場を対象にプライマリケア用医薬品の開発に当たっています。ドンペはアルバニア、フランス、ドイツ、英国、スペイン、米国（ニューヨーク）にも営業所を構えています。

詳細情報についてはwww.dompe.comとwww.dompetrials.comをご覧ください。

将来見通しに関する記述

本プレスリリースで言及している一定の情報は、予想される将来の業績と一致しない場合があります。ドンペは、本リリースで表明している見解が正当で合理的であると固く信じています。ただし一部の情報は、当社の研究開発活動と、規制当局が実施しなければならない検証との関係で、ある程度の不確実性に左右されます。従って、リリース発表の時点で、ドンペは予想される業績が上述の情報と一致すると保証することはできません。

¹ M. Sacchetti, and A. Lambiase, Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clin Ophthalmol 8 (2014) 571-9.
² R. Levi Montalcini, The nerve growth factor 35 years later, Science 1987
³ As above
⁴ As above
⁵ J. Gallar, T. M. Tervo, W. Neira, J. M. Holopainen, M. E. Lamberg, F. Minana, M. C. Acosta, and C. Belmonte, Selective changes in human corneal sensation associated with herpes simplex virus keratitis. Invest Ophthalmol Vis Sci 51 (2010) 4516-22; T. J. Liesegang, Corneal complications from herpes zoster ophthalmicus. Ophthalmology 92 (1985) 316-24
⁶ S. Bonini, P. Rama, D. Olzi, and A. Lambiase, Neurotrophic keratitis. Eye 17 (2003) 989-995.
⁷ R. A. Hyndiuk, E. L. Kazarian, R. O. Schultz, and S. Seideman, Neurotrophic corneal ulcers in diabetes mellitus. Arch Ophthalmol 95 (1977) 2193-6.

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