Los resultados de fase 1b de GED-0301 oral muestran una remisión clínica y una respuesta endoscópica en la semana 12 en pacientes con enfermedad de Crohn activa

Se observa una mejora clínica temprana, con los mayores índices de respuesta y remisión en el grupo de tratamiento de 12 semanas

Se observa mejora endoscópica en todos los grupos de tratamiento a las 12 semanas

La seguridad y la tolerabilidad han estado en línea con estudios previos

VIENA--()--Celgene International Sàrl, una filial propiedad total de Celgene Corporation (NASDAQ: CELG), ha anunciado que los datos de un estudio de fase 1b exploratorio, multicentro, con doble anonimato y aleatorio, que evalúa los efectos de GED-0301 (mongersen) 160 mg en respuesta endoscópica y remisión clínica en pacientes con enfermedad de Crohn activa, se presentarán en Viena (Austria) en la United European Gastroenterology Week (UEGW).

Los pacientes con enfermedad de Crohn activa [clasificación del índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) 220-450], una clasificación endoscópica simple total para la enfermedad de Crohn (SES-CD) ≥7, o una enfermedad ileal SES-CD ≥4, fueron elegidos de forma aleatoria para participar en tres regímenes de tratamiento activo diferentes de cuatro, ocho y doce semanas con GED-0301 160 mg administrado diariamente, seguido de un periodo de observación una vez concluido el tratamiento. Durante la semana doce se presentaron las valoraciones endoscópicas y clínicas. Un total de 63 pacientes participaron en el estudio.

El estudio ha sido diseñado para mejorar la comprensión de la actividad de GED-0301 en un grupo de pacientes difíciles de tratar y con gravedad de moderada a elevada. Este grupo de pacientes ha sido más variado que en anteriores estudios de GED-0301 y ha incluido a pacientes con daño en la mucosa confirmado en el momento de la inscripción y algunos sometidos a cirugías previas. El estudio también ha incluido tanto a pacientes expuestos a fármacos biológicos como a pacientes no tratados con fármacos biológicos con anterioridad, así como pacientes con diagnóstico de ileitis, ileocolitis o colitis.

Se ha observado una mejora clínica en la semana 2, y los índices de respuesta clínica (descenso CDAI ≥100) y remisión (CDAI < 150) fueron los más elevados en el grupo de tratamiento de 12 semanas con un 67 y un 48% respectivamente, en la semana 12. La reducción CDAI media de la línea de base en la semana 12 en el grupo de tratamiento de 12 semanas fue de 133 puntos. De los pacientes con endoscopias evaluables en la semana 12 (n=52), el 37% tuvo una respuesta endoscópica (reducción de ≥25% en la calificación SES-CD desde la línea de base), sin diferencia significativa en los grupos de tratamiento. Además, de aquellos pacientes con mayor actividad endoscópica de la enfermedad en la línea de base (calificación SES-CD de >12; n=16), el 63% presentó una reducción del ≥25% en la puntuación SES-CD y un 31% tuvo una reducción del ≥50%.

Los índices de eventos adversos y eventos adversos graves fueron bajos o similares en los grupos de tratamiento. No se registraron en el estudio nuevas señales de seguridad para GED-0301 oral de 160 mg diarios.

“Un importante número de pacientes con la enfermedad de Crohn no alcanzan la remisión con las terapias actuales o sufrirán recaídas con el tiempo y necesitan nuevas opciones de tratamiento", afirma Brian Feagan, MD, director de Robarts Clinical Trials en el Robarts Research Institute de la Western University, en London, Ontario (Canadá). “Según estos datos, GED-0301 oral tiene el potencial de ofrecer una nueva opción oral con un nuevo mecanismo de acción diseñado para actuar de forma local”.

“Estamos muy animados tanto con la significativa mejora endoscópica como con la remisión clínica de que ha demostrado GED-0301 de forma precoz en este estudio", afirma Scott Smith, presidente de Celgene Inflammation & Immunology. "El hecho de que este estudio incluyera a casi un 50% de pacientes tratados anteriormente con fármacos biológicos refleja aún más el potencial que tiene GED-0301 como enfoque novel para pacientes con enfermedad de Crohn que buscan alternativas".

Acerca de CD-001

CD-001 es un estudio exploratorio, multicentro, con doble anonimato, aleatorio de fase 1b, que evalúa los efectos de GED-0301 oral en resultados endoscópicos y clínicos en pacientes con enfermedad de Crohn activa. Un total de 63 pacientes fueron elegidos de forma aleatoria con una relación 1:1:1 para recibir uno de los tres regímenes de tratamiento activos en una fase de tratamiento de 12 semanas: GED-0301 160 mg una vez al día durante 12 semanas; GED-0301 160 mg una vez al día durante ocho semanas, seguido de cuatro semanas de placebo; o GED-0301 160 mg una vez al día durante cuatro semanas tras ocho semanas de placebo. Esta fase de tratamiento estuvo acompañada de una fase de observación fuera del tratamiento de hasta 52 semanas. Los pacientes aptos también pueden participar en una fase de ampliación (o tratamiento) durante 100 semanas más.

Acerca de GED-0301

La terapia antisentido oral en fase de investigación GED-0301 es un oligonucleótido diseñado para dirigirse al ARN mensajero (ARNm) para Smad7, reduciendo de este modo los niveles de proteínas Smad7. En los pacientes con la enfermedad de Crohn, los niveles anormalmente elevados de Smad7 interfieren con las vias antiiflamatorias TGF-β1 del estómago, derivando en un aumento de la inflamación. GED-0301 ha sido diseñado para actuar de forma local para reducir los niveles de Smad7 con una exposición sistémica insignificante.

GED-0301 es un compuesto en fase de investigación que no ha sido aprobado para su uso en ningún país.

Acerca de la enfermedad de Crohn

La enfermedad de Crohn es una inflamación inmunológica crónica del tracto gastrointestinal. Se estima que más de tres cada 1.000 personas en Europa y Norteamérica sufren la enfermedad y su presencia se está extendiendo a todos los grupos étnicos. Los síntomas de la enfermedad de Crohn —que incluyen dolor abdominal, diarrea, fatiga, fiebre, pérdida de peso y malnutrición — comienzan con mayor frecuencia entre los 13 y los 30 años, aunque la enfermedad puede aparecer a cualquier edad. La enfermedad puede afectar a cualquier parte del tracto gastrointestinal, desde la boca al ano, pero en la mayoría de los casos afecta al final del intestino delgado (el íleo) y el inicio del colon. La causa exacta de la enfermedad de Crohn es desconocida y no existe cura. Las personas con enfermedad de Crohn tienen una esperanza de vida ligeramente reducida.

Acerca de Celgene

Celgene International Sàrl, ubicada en Boudry, Suiza, es una filial de propiedad total de Celgene Corporation, además de su sede internacional. Celgene Corporation, cuya sede central se encuentra en Summit, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica mundial integrada que se dedica principalmente a descubrir, desarrollar y comercializar terapias novedosas para el tratamiento del cáncer y las enfermedades inflamatorias mediante la regulación de proteínas y genes. Para más información, visite el sitio web de la empresa www.celgene.com. Siga a Celgene en las redes sociales: @CelgenePinterestLinkedInFaceBook y YouTube.

Declaraciones prospectivas

El presente comunicado contiene declaraciones prospectivas que en general constituyen declaraciones que no se relacionan con hecho históricos. Las declaraciones prospectivas pueden identificarse por el empleo de términos tales como “considerar”, “prever", "planear", "esperar", “estimar”, el uso de tiempos futuros y de expresiones similares. Las declaraciones prospectivas se relacionan con los planes actuales, los cálculos, los supuestos y las proyecciones de la gerencia, y se aplican únicamente a la fecha en la que se publican. Celgene Corporation no asume obligación alguna de actualizar ninguna de las declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información o de eventos futuros, a excepción de lo establecido por la ley. Las declaraciones prospectivas implican cierto grado de riesgo e incertidumbre, factores éstos de difícil pronóstico y que por lo general, exceden el control de la empresa. Los resultados reales pueden diferir materialmente de aquéllos expresados en forma implícita como consecuencia del impacto de una serie de factores, muchos de los cuales se enumeran con mayor detalle en el Informe Anual de Celgene Corporation en el Formulario 10-K y en otros informes periódicos presentados por la compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos.

El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal.

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Inversores:
Patrick E. Flanigan III, 908-673-9969
Vicepresidente corporativo de relaciones con inversores
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Medios:
Catherine Cantone, 732-564-3592
Directora senior de comunicaciones corporativas

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