Theranexus obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA pour THN102 dans le traitement de la narcolepsie

Une première étape dans l’ambition de la société de sécuriser le développement et l’exploitation de THN102 aux USA

LYON, France--()--Theranexus une société biopharmaceutique au stade des essais cliniques, annonce aujourd’hui que son candidat médicament le plus avancé, le THN102, a obtenu le statut de Médicament Orphelin (ODD) de l’agence réglementaire américaine (FDA) dans le traitement de la narcolepsie, une maladie rare de l’éveil et du sommeil hautement invalidante.

La désignation de médicament orphelin (ODD) peut être accordée aux médicaments destinés à améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies rares, affectant moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis. Cette désignation accorde des incitations intéressantes pour Theranexus : notamment 7 années d'exclusivité commerciale aux États-Unis après approbation par la FDA ainsi qu’une dispense de certains frais d’enregistrement.

« Nous nous réjouissons de ce premier échange fructueux avec la FDA. Cette première étape marque notre volonté de sécuriser le développement réglementaire de THN102 non seulement en Europe mais également aux Etats-Unis » a déclaré Franck Mouthon, Président de Theranexus.

« L’obtention auprès de la FDA du statut de médicament orphelin pour THN102 réaffirme le besoin important d’un nouveau médicament plus sûr et plus efficace pour améliorer la prise en charge des patients narcoleptiques» a ajouté Françoise Brunner, Directrice Médical de Theranexus.

THN102 est un candidat médicament pour lequel Theranexus a récemment présenté, en collaboration avec l’Institut de Recherche Biomédicale des Armées (IRBA), lors de la dernière conférence organisée par la Société Européenne de Recherche sur le Sommeil (ESRS 2016) les résultats positifs d’une étude de preuve de concept chez le volontaire sain privé de sommeil. Theranexus a initié une étude de Phase II chez des patients souffrant de narcolepsie et visant à démontrer la supériorité d’efficacité du THN102 par rapport au traitement de référence ; le recrutement des patients dans cette étude devant débuter prochainement.

A propos de la narcolepsie

La narcolepsie ou « maladie de Gélineau » est une maladie neurologique rare. Elle est caractérisée par une somnolence diurne excessive et incontrôlable, fréquemment associée à la cataplexie (perte brusque du tonus musculaire déclenchée par des émotions), à des paralysies du sommeil, des hallucinations hypnagogiques, ainsi qu’à une altération du sommeil nocturne.

La maladie débute généralement à l’adolescence, aussi bien chez l’homme que chez la femme, mais peut également apparaître plus tardivement (vers 35 ans). En France, on estime entre 8'000 et 10’000 le nombre de personnes atteintes ; plus de 500’000 personnes sont touchées dans le monde. Entre 50 et 70 % des patients traités aujourd’hui par un médicament éveillant souffrent toujours de somnolence, d’où la nécessité de trouver un nouveau traitement plus efficace pour traiter ce problème d’hypersomnie qui a un impact très fort sur la qualité de vie de ces patients.

A propos de THN102

THN102 est le candidat médicament le plus avancé du portefeuille de Theranexus et le premier représentant d’une nouvelle classe de combinaisons thérapeutiques innovantes associant un modulateur de l’activité neuronale – ici le modafinil (Modiodal®, Provigil®) – avec un modulateur des connexines gliales qui dans le cas du THN102 est la flécainide à dose faible. THN102 a montré sa supériorité d’efficacité sur le modafinil seul dans des modèles in vivo de la narcolepsie (Duchêne et al. 2016) ainsi que chez des volontaires sains privés de sommeil (ESRS, septembre 2016). THN102 est aujourd’hui étudié dans un essai clinique de Phase II chez le patient narcoleptique.

A propos de Theranexus

Fondée en 2013, Theranexus est une société biopharmaceutique issue du CEA - une institution récemment reconnue comme organisme de recherche le plus innovant dans le monde (selon le classement du Top 25 Innovators Global Reuters, mars 2016). Theranexus conçoit et développe des combinaisons innovantes associant des médicaments visant l’activité neuronale à des médicaments commercialisés et repositionnés en tant que modulateurs de connexines gliales. L'objectif clinique est d'améliorer l'efficacité et la sécurité de traitements neurologiques et psychiatriques établis.

Le concept scientifique de Theranexus offre une opportunité unique: accélérer le développement clinique en utilisant des produits bien connus et enregistrés, limiter les risques d'échec de traitement dans des indications neurologiques et psychiatriques à fort potentiel pour lesquelles les traitements autorisés et établis ont des difficultés liées soit à tolérance, soit à l'efficacité, soit à la gestion du cycle de vie et à l’expiration des brevets. Theranexus est soutenue par des investisseurs institutionnels (Auriga Partners, Sofimac Partners, CEA Investissement et Rhône-Alpes Création).

http://www.theranexus.com

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