Bio Products Laboratory reçoit l’approbation européenne pour Coagadex® (de facteur X de coagulation humain)

Le tout premier traitement pour le trouble hémorragique rare «déficience de facteur X héréditaire» est approuvé en Europe

ELSTREE, Angleterre--()--Bio Products Laboratory, Limited (BPL) a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l’autorisation de commercialisation de Coagadex. Coagadex est indiqué pour le traitement et la prophylaxie des épisodes de saignement et pour la gestion périoopératoire des patients avec une déficience de facteur X héréditaire. Coagadex est le premier et le unique traitement autorisé spécifiquement pour ce trouble hémorragique rare en Europe.1

La déficience de facteur X est un trouble rare et grave causé par un manque de protéine de facteur X dans le sang ; cette protéine joue un rôle critique au niveau de la coagulation qui aide a arreter les saignements des patients. Les personnes atteintes de déficience de facteur X ont un risque accru de saignement ou présentent des saignements excessifs et prolongés. Ceux qui sont gravement affectés, généralement les enfants, ont un risque accru d'hemorragie qui peut s'averer mortelle, au cerveau, aux poumaons et dans le tube digestif.2 La déficience de facteur X est très rare et touche environ 700 patients en Europe.2

La professeure Flora Peyvandi, directrice du Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre, professeure de médecine interne -IRCCS Maggiore Hospital, Université de Milan, a commenté : « Jusqu’à maintenant, nous avons concentré nos efforts sur le traitement de la déficience de facteur X avec des perfusions sanguines de plasma ou d’un concentré de facteurs de coagulation. Nous voulions un traitement specifique pour le Facteur X afin de traiter ces patients vulnérables. C’est pourquoi l’approbation du Coagadex dans l’UE aujourd’hui est une avancée significative pour les patients. »

Dr Steve Austin, Directeur du centre d’hemophilie de St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust, Londres, a commenté : « Ayant ete implique dans le programme de développement clinique du Coagadex, je suis ravi que ce traitement ait aujourd’hui été approuvé. Pour la toute première fois, les patients avec ce rare trouble hémorragique peuvent recevoir un traitement spécifique qui s’est avéré être sécuritaire et efficace lors d’études cliniques. »

Coagadex a été approuvé selon des données générées dans deux études prospectives, multicentriques, ouvertes.3,4 La première étude visait les patients avec une déficience de facteur X héréditaire modérée à sévère qui étaient traités sur demande lors d’hémorragies spontanées ou traumatiques.3 Les principaux critères d’efficacité étaient des mesures pharmacocinétiques, dont le taux de rétablissement et la demi-vie ; les critères secondaires incluaient notamment l’évaluation globale de l’efficacité et la quantité de perfusions nécessaires au traitement d’une hémorragie.3

Les critères de succès du traitement ont été atteints lors de l’étude, et les paramètres pharmacocinétiques étaient conformes aux données publiées précédemment.3 Le taux de récupération moyen in vivo était de 2,0 UI/dL par UI/kg et la demi-vie était d’environ 30 heures.3 L’étude comportait 187 hémorragies évaluables, et les patients ont accordé au traitement une note « excellente » dans 170 (91 %) des cas, « bonne » dans 14 (7,5 % des cas) et « mauvaise » dans 2 (1,1 %) des cas.3 De plus, la majorité des événements d’hémorragie (155/187 [82,9 %]) ont été effectivement traités avec une seule perfusion de Coagadex.3

Deux patients de l’étude ont signalé six Effets indésirables considérés comme étant possiblement associés au médicament : deux événements de fatigue chez un patient, deux événements d’érythème au site d'injection chez un patient et une douleur au site d'injection et un mal de dos chez chacun des deux patients.3 Il n’y a eu aucun autre Effets indésirables associé au médicament, aucun Effets indésirables grave associé au médicament, et aucun patient n’a interrompu l’étude en raison Effets indésirables.3

La deuxième étude recueillait des données sur deux patients chirurgicaux ayant reçu du Coagadex périopératoirement.4 Les données chirurgicales de trois patients de la première étude ont été ajoutées pour cinq patients ayant subi sept procédures chirurgicales.4 Pour toutes les procédures chirurgicales, Coagadex a été évalué par le chercheur comme étant excellent pour le contrôle du saignement pendant et après la chirurgie.4 Tous les patients ayant subi une chirurgie majeure avaient un diagnostic de déficience de facteur X légère (c.-à-d. niveau de facteur X > 5 UI/dL et < 20 UI/dL).4 Un patient avec une déficience modérée et deux avec une déficience grave ont subi des procédures mineures.4 Aucun patient avec un trouble modéré ou grave n’a subi de procédure majeure.4 Aucun Effets indésirables associé au traitement n’a été signalé chez les patients chirurgicaux dans la deuxième étude.4

Dans les deux études combinées, les Effets indésirables les plus courants étaient l’érythème au site d'injection, la douleur au site d'injection, la fatigue et le mal de dos.3,4

John Perkins, directeur général de BPL, a commenté : « BPL a plus de 60 ans d’expertise en fabrication de produits plasmatiques et nous sommes fiers des résultats obtenus à ce jour. Coagadex est un médicament premier en son genre pour ce rare trouble hémorragique. Ce succès est une démonstration de notre engagement envers les patients dans les domaines avec le plus de besoins non satisfaits. »

FIN

À propos de Bio Products Laboratory Limited

Bio Products Laboratory, Limited. (BPL) est un grand fabricant de traitements protéinés dérivés du plasma, dont le siège social se trouve à Elstree, en Angleterre, et le siège américain, à Durham, en Caroline du Nord, et exporte dans plus de 45 pays dans le monde entier. La société possède plus de 60 ans d’expérience en développement et en fabrication de traitements dérivés du plasma depuis sa création comme partie du Lister Institute en 1950. Elle commercialise actuellement un large éventail de produits, y compris des facteurs de coagulation, des immunoglobulines humaines et de l’albumine. BPL est engage à continuer d’investir dans la recherche et le développement afin de maintenir sa position clé de fournisseur fiable de produits de grande qualité aux patients et fournisseurs de soins de santé du monde entier.

Notes aux rédacteurs

À propos de Coagadex

Coagadex est dérivé du plasma humain et est utilisé comme remplacement du facteur X de coagulation naturellement présent chez les patients avec une déficience héréditaire de facteur X. En UE, Coagadex est indiqué pour le traitement et la prophylaxie des épisodes de saignement et pour la gestion périoopératoire des patients avec une déficience de facteur X héréditaire. Il a premièrement été approuvé par la FDA américaine en octobre 2015. Un essai pédiatrique du Coagadex est en cours.

Informations de prescription abrégées

Veuillez vous reporter au Résumé des caractéristiques du produit (SmPC) avant de le prescrire.

Présentation :

Poudre et solvant pour solution administrée par injection, présentations nominales de 250 UI et de 500 UI. Environ 100 UI/ml de facteur X de coagulation humain après la reconstitution avec 2,5 mL (250 UI) ou 5 mL (500 UI) d’eau stérile pour injection.

Indications thérapeutiques :

Le traitement et la prophylaxie des événements hémorragiques et pour la gestion périoopératoire des patients avec une déficience de facteur X héréditaire.

Posologie et mode d’administration :

Pour utilisation intraveineuse uniquement.

Dose nécessaire (UI) = poids corporel kg) x augmentation désirée du facteur X (UI/dL ou % du normal) x 0,5.

Traitement des évènements d’hémorragie : 25 UI/kg en cas d’hémorragie ou juste avant le début prévu des règles. Répéter aux 24 heures jusqu’à l’arrêt du saignement.

Prophylaxie : 25 UI/kg avant toute activité physique prévue, tout rendez-vous dentaire et une prophylaxie secondaire contre une deuxième hémorragie. Répéter au besoin. Des données limitées sont disponibles pour des périodes de prophylaxie prolongées, mais 24,6 à 28 UI/kg une fois par semaine ou 25 UI aux deux semaines ont été utilisés

Gestion périoopératoire : Avant la chirurgie : augmenter les niveaux de facteur X dans le plasma à 70-90 UI/dL. Une posologie et une durée étroitement contrôlées sont recommandées pour les chirurgies majeures. Après la chirurgie : maintenir les niveaux de facteur X dans le plasma à au moins 50 UI/dL jusqu’à ce que le sujet ne soit plus à risque d’hémorragie associée à la chirurgie. Les niveaux de facteur X après la perfusion devraient être surveillés avant et après la chirurgie pour vérifier l’obtention et le maintien d’un niveau homéostatique, la demi-vie moyenne est de 30,3 heures.

Administration : après reconstitution, perfuser par voie intraveineuse, comme suggéré, à un débit de 10 mL/minute, mais pas plus de 20 mL/minute.

Contre-indications :

Hypersensibilité au principe actif ou à tout excipient.

Mises en garde et précautions spéciales :

Des réactions d’hypersensibilité ont été observées rarement chez d’autres hémophiles et sont possibles : les signes avant-coureurs sont notamment l’angioedème, l’inflammation au site de perfusion, les frissonnements, la toux, l’étourdissement, la fièvre, les bouffées congestives, l’urticaire généralisée, le mal de tête, l’urticaire, l’hypotension, la léthargie, des douleurs musculosquelettiques, la nausée, le prurit, les éruptions cutanées, l’agitation, la tachycardie, le resserrement de la poitrine, le picotement, le vomissement et le sifflement. Lorsque des produits préparés à partir de plasma humain sont administrés, le risque de transmission d’agents infectieux, connus ou inconnus, ne peut pas être totalement exclu. Les patients avec une déficience de facteur X peuvent développer des anticorps neutralisants (inhibiteurs) contre le facteur X. Surveiller les patients pour le développement d’inhibiteurs à l’aide d’observations cliniques et d’analyses laboratoires. Pas plus de 60 UI/kg ne devrait être administré par jour Coagadex contient jusqu’à 0,4 mmol/mL (9,2 mg/mL) de sodium, qui devrait être comptabilisé chez les patients sur un régime à faible teneur de sodium.

Effets indésirables :

Courants : maux de dos, érythème au site de perfusion, douleur au site de perfusion, fatigue. Fréquence inconnue : aucune donnée post-commercialisation disponible.

Surdosage :

Un cas de surdosage accidentel a été signalé lors des essais cliniques, où un sujet a reçu environ 80 UI/kg de Coagadex pour le traitement d’une hémorragie. Aucun Effets indésirables n’a été signalé en lien avec cette surdose. Il existe une possibilité de thromoembolie lors d’une surdose.

Précautions pharmaceutiques : Durée de vie à un max. de 30oC : 3 ans. Ne pas congeler.

Catégorie : POM

Quantités emballées : Flacons nominaux de 250 UI et de 500 UI.

Numéro d’autorisation de commercialisation et détenteur : 250 UI EU/1/16/1087/001, 500 UI EU/1/16/1087/002. BPL, Bio Products Laboratory Limited, Dagger Lane, Elstree, Herts, WD6 3BX. R.-U.

Date de préparation : Mars 2016

Les Effets indésirables devraient être signalés.
Des formulaires de signalement et des informations peuvent être trouvés au www.mhra.gov.uk/yellowcard
Les Effets indésirables devraient être signalés à BPL Medical Department au 020 8957 2255 ou au
adr@bpl.co.uk

▼Ce produit médical est assujetti à une surveillance additionnelle. Ceci permettra l’identification rapide de toute nouvelle information sur l’innocuité. On demande aux professionnels de soins de santé de signaler toute réaction indésirable soupçonnée.

Références

1Résumé des caractéristiques du produit Coagadex (de facteur X de coagulation humain). 2016

2 PK Gupta, Col H Kumar, S Kumar. Hereditary Factor X (Stuart-Prower Factor) Deficiency. MJAFI, Vol. 64, No. 3, 2008.http://medind.nic.in/maa/t08/i3/maat08i3p286.pdf[Dernière consultation janvier 2016]

3 BPL-TEN01-0414, NCT00930176

4 BPL-TEN03-0514, NCT01086852

UK/CF/0316/0003 - mars 2016

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Pour Bio Products Laboratory
Elin Yapp
Virgo Health
T. +44 (0)20 8939 1277
Elin.Yapp@virgohealth.com

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