rhNGF, la molécula de biotecnología de Dompé para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, recibe la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos

  • El fármaco, descubierto y desarrollado en Italia, está siendo estudiado en pacientes con queratitis neurotrófica, una patología para la que aún no existe tratamiento eficaz y que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas.
  • La investigación en Dompé se inició como consecuencia de los estudios sobre el factor de crecimiento nervioso (NFG) realizados por Rita Levi Montalcini, premio Nobel de Medicina. Se trata de la primera aplicación de los estudios de la investigadora italiana en el campo de la oftalmología.
  • Se espera que en los próximos meses se publiquen los datos del estudio REPARO, un ensayo multicéntrico en pacientes con queratitis neurotrófica, para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con rhNGF en un colirio.

MILÁN--()--La empresa biofarmacéutica Dompé ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos ha designado oficialmente el factor de crecimiento nervioso humano recombinante (rhNFG) - la molécula de biotecnología en investigación desarrollada por Dompé de acuerdo con los estudios de la premio Nobel Rita Levi-Montalcini - como medicamento huérfano para el tratamiento de la queratitis neurotrófica. NGF es el primer factor neurotrófico que se identifica y purifica, y es uno de los temas más interesantes que se estudian actualmente en el ámbito médico, concretamente en el campo de la oftalmología.

La designación como medicamento huérfano supone un hito en el desarrollo de NGF en las patologías oculares. Después realizar los primeros estudios con NGF1 en roedores, el Grupo Dompé siguió investigando el potencial de la molécula y ha desarrollado un proceso para la producción de NGF humano recombinante a escala industrial en la planta biotecnológica de L'Aquila (Italia). El desarrollo de un colirio basado en rhNGF marcó el comienzo de un esfuerzo de investigación para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco examinado en pacientes con queratitis neurotrófica, una enfermedad rara y huérfana.

La córnea puede describirse como «ventana transparente» y desempeña un papel fundamental en la transmisión de los estímulos visuales a la retina del ojo; la inervación de la córnea es especialmente elevada en comparación con otras partes del ojo. Esta característica fue el punto de partida que permitió a Dompé plantear este innovador enfoque. El objetivo del mecanismo de acción del rhNGF es restaurar la inervación en el área de la córnea, que puede haber sido dañada por diversas causas patológicas (cirugía, herpes, traumatismos, quemaduras, etc.) capaces de provocar queratitis neurotrófica. La finalidad del tratamiento es restaurar la integridad de la córnea y, por consiguiente, recuperar la función visual.

La comunidad científica está esperando los resultados del ensayo clínico REPARO de fase I/II, el primer ensayo internacional que prueba la eficacia y la seguridad del rhNGF para uso oftalmológico en pacientes afectados por la enfermedad. Este estudio de grupo paralelo, aleatorizado, doble ciego y controlado por excipiente fue realizado en 39 centros de nueve países europeos, y en él participaron pacientes adultos con queratitis neurotrófica unilateral con lesiones en la córnea de fase 2 (defecto epitelial persistente) o fase 3 (úlcera de la córnea) que no respondieron a los tratamientos médicos disponibles actualmente. Se espera recibir los resultados finales en los próximos meses.

«La designación del rhNGF como medicamento huérfano por parte de la AEM llena de orgullo a Dompé y nos anima a no cesar en nuestro compromiso de ofrecer soluciones innovadoras a las necesidades no satisfechas de los pacientes en el campo de la oftalmología», afirma Eugenio Aringhieri, consejero delegado de Dompé. «El reconocimiento europeo sigue los pasos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, que concedió la designación de medicamento huérfano al rhNGF para el tratamiento de la queratitis neurotrófica y permitió tramitar la solicitud de nuevo fármaco en investigación para iniciar un ensayo clínico en Estados Unidos. Pendiente de los resultados del ensayo REPARO, nuestro trabajo se centra constantemente en conseguir que esta opción terapéutica esté disponible, y permitir así que tanto médicos como pacientes cuenten con un potencial enfoque innovador hacia esta patología para la que actualmente no existe tratamiento. En el futuro, el rhNGF podrá ofrecer nuevas oportunidades de investigación, incluso en pacientes con otras enfermedades oculares, especialmente aquellas que afectan al segmento posterior del globo ocular. Me refiero a las enfermedades más habituales que pueden conllevar la pérdida de visión, como el glaucoma, o formas raras de degeneración congénita de la retina, como la retinitis pigmentaria, para las que el rhNGF ya ha recibido la designación de medicamento huérfano en Europa y Estados Unidos.»

rhNGF

rhNGF, el factor de crecimiento nervioso humano recombinante desarrollado por Dompé, es una proteína producida naturalmente por el cuerpo que fomenta el desarrollo y supervivencia de las neuronas, incluidas las de la retina. El NGF (siglas en inglés del factor de crecimiento nervioso) fue descubierto por Rita Levi Montalcini, galardonada con el premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1986. El NGF estimula el crecimiento, el mantenimiento y la supervivencia de las neuronas de la córnea. (Levi Montalcini R., The nerve growth factor 35 years later, Science 1987). La córnea posee una inervación particularmente densa, aproximadamente 400 veces más densa que la de la piel. El colirio con base de rhNFG está siendo estudiado actualmente en pacientes con queratitis neurotrófica. Debido a su innovador mecanismo de acción, el rhNGF puede ser objeto de estudios en el futuro en pacientes con otras formas de neuropatías ópticas, como retinitis pigmentaria, glaucoma o síndrome del ojo seco. El rhNGF aún no ha sido registrado para uso oftalmológico en ningún país.

Queratitis neurotrófica

La queratitis neurotrófica es una grave enfermedad rara degenerativa del ojo para la que aún no existe tratamiento. Se caracteriza por el deterioro progresivo de la córnea que puede llegar a provocar su perforación, con la consiguiente pérdida de visión. Puede estar causada por varios trastornos oculares clínicos como infecciones herpéticas en la córnea (herpes zóster y simple), cirugía ocular, mal uso de medicamentos tópicos, uso de lentes de contacto e incluso afecciones sistémicas, como la diabetes o deficiencia de vitamina A. Teniendo en cuenta todas sus formas, afecta a menos de 1 de cada 2.000 personas en el mundo. La queratitis neurotrófica es unilateral en la mayoría de los casos, pero suele producirse en ambos ojos.

Sobre Dompé

Dompé es una de las principales empresas de biotecnología de Italia, dedicada al desarrollo de soluciones farmacéuticas innovadoras para enfermedades con elevado impacto social y a menudo incurables. Dompé tiene su sede en Milán y centra sus esfuerzos de investigación en áreas con necesidades terapéuticas no cubiertas, como la diabetes, los trasplantes de órganos, la oftalmología y la oncología. El centro industrial de L'Aquila (los Abruzos) cuenta con una planta de biotecnología famosa en todo el mundo por su excelencia. Allí se desarrollan fármacos de atención primaria para ser distribuidos en mercados de unos 40 países de todo el mundo. En 2014, Dompé inauguró sus oficinas de Nueva York, y en 2015 lo hizo en Tirana y Barcelona.

Para más información, visite: www.dompe.com y www.dompetrials.com

Declaraciones referidas al futuro

Este comunicado de prensa hace referencia a cierta información que puede no coincidir con los resultados futuros esperados. Dompé cree firmemente en la solidez y razonabilidad de los conceptos expresados. Sin embargo, parte de la información está sujeta a un cierto grado de indeterminación en relación con sus actividades de investigación y desarrollo y los organismos reguladores deberán proceder con las verificaciones necesarias. Por ello, a fecha de hoy, Dompé no puede garantizar que los resultados esperados coincidan exactamente con la información proporcionada anteriormente.

1 Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L, Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000

Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998

El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión del texto que tendrá validez legal.

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