rhNGF, la molécule de Dompé Biotech pour le traitement de la kératite neurotrophique, obtient la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne du Médicament

 Ce médicament, découvert et développé en Italie, est étudié chez les patients atteints de kératite neurotrophique, une pathologie toujours dépourvue de traitement efficace qui affecte moins de cinq personnes sur 10 000.

 Des recherches ont été lancées chez Dompé suite à des études portant sur le facteur de croissance du nerf (NFG) par Rita Levi Montalcini, la lauréate du Prix Nobel de Médecine. Il s'agit de la première application des études de la scientifique italienne dans le domaine de l'ophtalmologie.

 La publication des données provenant de l'étude REPARO, un essai multicentrique réalisé chez des patients atteints de kératite neurotrophique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement à base de rhNGF dans une solution de gouttes oculaires, devrait avoir lieu au cours des prochains mois.

MILAN--()--La société biopharmaceutique Dompé a annoncé aujourd'hui que le Comité des Médicaments orphelin de l'Agence européenne du Médicament (EMA) a désigné officiellement le facteur de croissance du nerf humain recombinant (rhNGF) - la molécule biotechnologique expérimentale développée par Dompé sur la base des recherches effectuées par la lauréate du Prix Nobel Rita Levi Montalcini - comme étant un médicament orphelin pour le traitement de la kératite neurotrophique. Le facteur de nerf humain, premier facteur neurotrophique à être identifié, représente l'un des sujets les plus intéressants étudiés dans la médecine d'aujourd'hui et plus particulièrement en ophtalmologie.

La désignation de médicament orphelin représente un jalon dans le développement du facteur de croissance du nerf (NFG) dans les pathologies oculaires. Après la tenue des premières études avec le NGF murin1, le potentiel de cette molécule a encore été examiné par le Groupe Dompé, qui a développé un processus visant à produire le facteur de croissance du nerf humain recombinant à l'échelle industrielle dans l'usine biotechnologique de L'Aquila, en Italie. Le développement d'une solution de gouttes oculaires biotechniques basées sur le facteur de croissance du nerf humain recombinant (rhNGF) a marqué le lancement d'un effort de recherche visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de ce médicament expérimental chez les patients atteints de kératite neurotrophique, une maladie orpheline rare.

La cornée peut être décrite comme une « fenêtre transparente », qui joue un rôle essentiel dans le passage des stimuli visuels vers la rétine; l'innervation est particulièrement élevée dans la cornée par rapport aux autres parties de l'oeil. Cette caractéristique constituait le point de départ qui a permis à Dompé d'adopter cette approche novatrice. Le mécanisme d'action du facteur de croissance du nerf humain recombinant (rhNGF) vise à restaurer l'innervation dans la zone cornéenne qui peut avoir été endommagée pour diverses raisons pathologiques (chirurgie, infections herpétiques, traumatismes, brûlures, etc.) pouvant aboutir à une kératite neurotrophique. L'objectif du traitement est de restaurer l'intégrité de la cornée et, par conséquent, de recouvrer la fonction visuelle.

La communauté scientifique attend les résultats de l'essai clinique REPARO de phase I/II, le premier essai international à tester l'efficacité et l'innocuité du rhNGF pour une utilisation ophtalmique chez les patients affectés par la maladie. Cette étude de groupe a été réalisée dans 39 centres de neuf pays européens, et a recruté des patients adultes atteints de kératite neurotrophique unilatérale accompagnée de lésions cornéennes de stade 2 (défaut épithélial permanent) ou de stade 3 (ulcère cornéen) qui n'ont pas répondu aux traitements médicaux actuellement disponibles. Les résultats définitifs sont attendus au cours des prochains mois.

« La désignation de médicament orphelin du rhNGF par l'EMA remplit Dompé de fierté et nous encouragera à poursuivre notre engagement à fournir des solutions novatrices afin de répondre aux besoins encore non satisfaits des patients ophtalmologiques », affirme Eugenio Aringhieri, directeur général de Dompé. « La reconnaissance européenne fait suite à celle de la Food and Drug Administration, qui a accordé au rhNGF la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la kératite neurotrophique et a permis l'activation d'une application expérimentale de nouveau médicament pour le lancement d'un essai clinique aux États-Unis. Dans l'attente des résultats de l'essai REPARO, notre tâche consiste constamment à rendre disponible cette option thérapeutique, en permettant aux médecins et aux patients de disposer d'une approche novatrice ciblant cette pathologie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. A l'avenir, le rhNGF peut fournir de nouvelles opportunités de recherche, notamment chez les patients atteints d'autres maladies oculaires, et plus particulièrement celles affectant le segment postérieur du globe oculaire. Je me rapporte ici à des maladies plus courantes pouvant aboutir à la perte de la vue, tels le glaucome, ou des formes rares de dégénération rétinienne congénitale, telle la retinitis pigmentosa, pour laquelle le rhNGF a déjà reçu la désignation de maladie orpheline en Europe et aux États-Unis. »

rhNGF

rhNGF, le facteur de croissance de nerf recombinant développé par Dompé, est une protéine produite naturellement par le corps, qui promeut le développement et la survie des cellules nerveuses, dont celle de la rétine. Le facteur de croissance du nerf a été découvert par Rita Levi Montalcini, qui a reçu le Prix Nobel de Physiologie ou de Médecine en 1986. Le NGF stimule la croissance, le maintien et la survie des cellules nerveuses dans la cornée. (Levi Montalcini R., Le facteur de croissance du nerf 35 années plus tard [The nerve growth factor 35 years later], Science 1987). La cornée possède une innervation particulièrement dense, environ 400 fois plus dense que celle de la peau. La solution de gouttes oculaires basée sur le rhNGF est actuellement étudiée chez les patients atteints de kératite neurotrophique. À cause de son mécanisme d'action novateur, le rhNGF peut faire l'objet d'études futures chez des patients présentant d'autres formes de neuropathis optiques, telles la retinitis pigmentosa, le glaucome, et le syndrome de l'oeil sec. Le rhNGF pour une utilisation ophtalmique n'a pas encore été enregistré pour quelque indication que ce soit dans aucun pays.

La kératite neurotrophique

La kératite neurotrophique est une maladie dégénérative rare de l'oeil pour laquelle il n'existe toujours aucun traitement, caractérisée par des lésions progressives de la cornée pouvant aboutir à la perforation de celle-ci, suivie d'une perte de vision. Elle peut être causée par diverses affections oculaires cliniques telles les infections cornéennes herpétiques (herpes zoster et simplex), la chirurgie de l'oeil, l'usage abusif d'un médicament, l'usage abusif de médicaments topiques, l'usage de lentilles de contact, voire les conditions systémiques tels le diabète ou la carence en vitamine A. En prenant en considération toutes ses formes, cette pathologie affecte moins de 1 personne sur 2.000 dans le monde. La kératite neurotrophique est unilatérale dans la majorité des cas, mais survient fréquemment dans les deux yeux.

A propos de Dompé

Dompé est l'une des principales sociétés biopharmaceutiques d'Italie, qui se concentre sur le développement de solutions pharmaceutiques novatrices pour les maladies présentant un impact social élevé et souvent incurables. Dompé a son siège social à Milan et axe ses efforts de recherche dans des domaines aux besoins thérapeutiques encore non satisfaits, tels le diabète, les transplantations d'organes, l'ophtalmologie et l'oncologie.

Le centre industriel de L'Aquila (Abruzzes) héberge une installation biotechnologique connue dans le monde entier pour son excellence et développe des médicaments de soins primaires destinés à des marchés dans environ 40 pays du monde. En 2014, Dompé a ouvert des bureaux à New York et à Tirana, et à Barcelone en 2015.

Pour de plus amples informations, veuillez visiter: www.dompe.com et www.dompetrials.com

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse fait référence à certaines informations qui ne correspondent peut-être pas aux résultats futurs attendus. Dompé croit fermement en la justesse et au caractère raisonnable des concepts exprimés. Cependant, certaines informations sont sujettes à un certain degré d'indétermination quant aux recherches et aux activités de développement, et aux vérifications nécessaires devant être effectuées par les organes réglementaires. Par conséquent, à compter d'aujourd'hui, Dompé ne peut garantir que les résultats attendus correspondront aux informations fournies ci-dessus.

1 Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L, Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000

Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Dompé
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Directeur principal Affaires publiques et Communications d'entreprise
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ou
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