Ierland keurt financiering voor KALYDECO (ivacaftor) goed; 1e medicijn dat oorzaak cystische fibrose behandelt bij mensen met genetische mutatie

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Vertex meldt dat de Health Service Executive (HSE) in Ierland KALYDECO gaat financieren, het eerste geneesmiddel dat de onderliggende oorzaak van cystische fibrose (CF) behandelt bij personen van 6 jaar en ouder die ten minste een kopie bezitten van de G551D mutatie in het cystische fibrose transmembraan conductance regulator (CFTR) gen.

Cystische fibrose (taaislijmziekte) is een zeldzame genetische ziekte waarvoor geen behandeling voor handen is. Het wordt veroorzaakt door een defect of ontbrekend CFTR eiwit als gevolg van mutaties in het CFTR gen. Bij mensen met de G551D mutatie helpt ivacaftor het defecte CFTR eiwit normaal te laten functioneren.

De beslissing volgt op een beoordeling van het geneesmiddel door het Nationaal Centrum voor Pharmacoecomomics (NCPE) dat de voordelen van ivacaftor heeft erkend, met inbegrip van een significante verbetering van de longfunctie, toename van het lichaamsgewicht, verbetering van de kwaliteit van leven en een 55 procent reductie in de pulmonale exacerbaties, of perioden van verergerende respiratoire tekenen en symptomen die vaak een behandeling met antibiotica en ziekenhuisopname vereisen. Vertex is bezig om ivacaftor zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor in aanmerking komende mensen in Ierland.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal welke als enige juridische geldigheid beoogt.