研究报告提示——VIDAZA®能提高高风险骨髓异常增生综合征患者的总体存活率

药物学撰稿人/商业编辑

美国商业资讯2008年6月13日丹麦哥本哈根消息——

Celgene International Sarl (Nasdaq:CELG) 今天对其以前报道过的一项大型、随机化的III期临床试验（AZA001）公布了一个亚组分析结果。研究表明，与常规疗法（CCR）相比，采用VIDAZA（Azacitidine）治疗能够延长骨髓异常增生综合征（MDS）患者的总体存活时间。这项分析评估了上述试验中的一个亚组（n=94）患者，他们预先接受了低剂量的Ara-C（一种用于治疗MDS与粒细胞白血病（AML）的化疗药物）治疗。结果证明，原来在使用VIDAZA治疗的患者总体人群中所见到明显的存活率改进也见于VIFDAZA直接与低剂量Ara-C活性对照药物之间的对比。该项结果已在第13届欧洲血液学协会（EHA）大会（于丹麦哥本哈根举行）上进行了报告。

在此项亚组分析中，与低剂量Ara-C治疗组相比，使用VIDAZA治疗时，患者的平均总体存活时间得到了明显延长（分别为15.3个月和24.4个月，危险比为0.36（95% 的可信区间：0.00-0.65）（p=0.0006）），患者的死亡风险降低了64%。这种生存时间的改进可以通过血液系统反应的明显提高以及脱离输血依赖性的改善状况来获得支持。

“VIDAZA能够显著提高患者的总体存活时间，而其骨髓抑制的发生率则比采用低剂量Ara-C治疗时要低，因此，应该考虑将其用作一线治疗药物。”巴黎大学血液病学专家Pierre Fenaux教授这样说道，“VIDAZA治疗可以让患者脱离输血依赖性，它对于当前MDS的常规疗法来说，是一项革新性的进展，因此巩固了VIDAZA在患者治疗中的地位。”

各组血小板减少症的发生率相互类似。Ara-C组的严重贫血发生率较高。另外，与最佳支持性护理组相比，低剂量Ara-C组对患者的生存时间无改进作用。

在美国临床肿瘤学协会（ASCO）年度会议上最近公布的AZA-001研究结果显示，使用VIDAZA治疗的患者，其两年存活率比常规疗法（CCR）差不多翻了一倍（分别为50.8%与26.2%）。这种存活时间的延长存在于所有患者分组当中。在该项研究中，使用VIDAZA治疗的患者，其平均总体存活时间为24.4个月，而CCR组则为15个月，表明VIDAZA延长了9.4个月的平均总体存活时间。

在AZA-001研究中，接受VIDAZA治疗时，患者最常见的严重不良反应事件为 血小板减少症（69.7%）、嗜中性粒细胞减少症（65.7%）以及贫血（51.4%）。

关于VIDAZA®

2004年5月，VIDAZA 成了FDA在美国批准的治疗骨髓异常增生综合征（MDS）患者的首种药物。2007年1月，VIDAZA获得批准用于静脉内给药治疗。FDA批准的VIDAZA属于一类新型药物——去甲基化制剂的首种药物，用于治疗MDS的所有五种亚型，包括低风险和高风险患者。这些亚型包括：难治性贫血（RA）或难治性贫血伴环形铁粒幼红细胞（RARS），当其伴有嗜中性粒细胞减少症或血小板减少症或者需要输血时；难治性贫血伴原始细胞过多（RAEB）；难治性贫血伴原始细胞增多-转化型（RAEB-T）；以及慢性粒-单核粒细胞白血病（CMMoL）。作为用于治疗高风险MDS患者的一种潜在药物，AVIDAZA目前正在接受EMEA的审查，以期获得上市许可。

VIDZA是一种表观遗传型制剂，它有可能恢复那些对细胞分化和增殖有重要作用的基因的正常表达。VIDAZA的细胞毒性效应对快速分裂的细胞（包括那些对正常生长调控机制失去反应的癌细胞）具有致死作用。非增殖期细胞对VIDAZA相对不敏感。据认为，VIDAZA是通过产生DNA的低甲基化状态以及对骨髓中的异常造血细胞产生直接的细胞毒性而发挥其抗肿瘤效应的。VIDAZA在体外最大限度地抑制DNA甲基化所需的浓度并不会严重地抑制DNA的合成。DNA的低甲基化有可能会恢复那些对细胞的分化和增殖有重要作用的基因的正常功能。

关于骨髓异常增生综合征

骨髓异常增生综合征（MDS）是一组血液系统的恶性病变，全世界大约有30万人患病。当骨髓内的血液细胞持续处于非成熟期或剧烈增殖期，且永远也不会发育成能够执行其必需功能的成熟细胞时，就会产生骨髓增生异常综合征。最后，骨髓中有可能会充满了母细胞而抑制正常细胞的发育。根据美国癌症协会统计，美国每年有1万-2万名新诊断的MDS 病例，其平均存活时间大约为6个月至6年（具体长度取决于MDS的类型）。MDS患者必须不断依赖输血来治疗贫血及疲劳症状，而频繁的输血将有可能造成危及生命的铁负荷过重或铁中毒，因此他们迫切需要有针对病因的新疗法，而不只是限于简单的对症治疗。

关于Celgene International Sarl

Celgene International Sarl 位于瑞士包德利（Boudry），是Celgene公司的全资子公司及国际总部所在地。Celgene公司总部位于美国新泽西州的萨米特市（Summit），它是一家综合性的全球生物医药公司，主要针对癌症以及炎症性疾病的治疗，通过基因和蛋白质调控手段，研究、开发和商品化生产各种新颖疗法。欲获取更多资讯，请访问公司网站： www.celgene.com 。

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